Investing.com — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) hisseleri, Huntington hastalığı hastalarında PTC518 ilacının Faz 2 PIVOT-HD çalışmasının sonuçlarının açıklanmasının ardından %17 düştü. İlaç birincil hedefini karşılamasına ve olumlu bir güvenlik profili sergilemesine rağmen, piyasa tepkisi olumsuzdu. Bu durum, ilacın hızlandırılmış onay potansiyeline yönelik şüpheleri yansıtıyor.
Evre 2 ve Evre 3 Huntington hastalığı hastalarına odaklanan çalışma, 12. haftada kan Huntingtin protein seviyelerinde önemli bir azalma gösterdi. 12 aylık veriler, proteinlerin doza bağlı olarak azaldığını ve klinik ölçeklerde eğilimler olduğunu ortaya koydu. CEO Matthew B. Klein, ilacın potansiyeli konusunda iyimser olduğunu belirtti. Ayrıca hızlandırılmış onay olasılığı da dahil olmak üzere sonraki adımlar hakkında devam eden görüşmelerden bahsetti.
Bununla birlikte, hisse senedinin düşüşü yatırımcı endişelerini gösteriyor. Özellikle Evre 3 hastalarda daha az belirgin etkiler ve mutant huntingtin azalması ile klinik sonuçlar arasındaki ilişkiyi destekleyen kesin verilerin olmaması endişe yaratıyor. Bu durum, FDA’nın hızlandırılmış onay süreci için önemli bir husus.
Analistler de bu görüşü destekliyor. Leerink Partners’dan Joseph P. Schwartz, 52,00 dolar hedef fiyatla Piyasa Performansı notunu yineledi. Schwartz, piyasanın hızlandırılmış onay için gerekli ilişkilere dair PTCT’nin kanıtlarına ikna olmadığını belirtti. Ayrıca verilerin, PTC Therapeutics ve ortağının büyük, uzun süreli bir Faz 3 denemesinden kaçınıp kaçınamayacağını sorgulattığını vurguladı.
TD Cowen’dan Joseph Thome, çalışmada gözlemlenen mutant huntingtin proteininin doza bağlı azalmasına dikkat çekti. Ancak fonksiyonel verilerin olgunlaşması için daha fazla zamana ihtiyaç olduğunu, bu nedenle yakın vadede hızlandırılmış onay yolunun daha az olası olduğunu belirtti. Thome ayrıca, veriler 12 ayda fonksiyonel ölçütler için beklentileri karşılamasa da, özellikle Evre 2 hastalarda daha fazla araştırma için hala destek olduğunu kaydetti.
Görüşmede PTCT, mutant huntingtinde doza bağlı azalmaları ve klinik sonuçlardaki değişiklikleri bu ilişkilerin kanıtı olarak vurguladı. Ancak piyasanın tepkisi ve görüşme sırasında ortaya çıkan sorular, ilacın ileriye dönük yolu konusunda bir fikir birliği olmadığını gösteriyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
